Nusinersen (Spinraza®) zur Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA), 2017
PZ-vorläufige Bemerkung: Sprunginnovation
„Nusinersen ist ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid. Dabei handelt es sich um modifizierte komplementäre RNA-Moleküle, die selektiv an eine Ziel-RNA binden und dadurch modulierend in die Genexpression eingreifen..." Mehr in der Pharmazeutischen Zeitung online...
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels