Hämophilie-A: Pegylierter-Faktor-VIII zur Prophylaxe und zur Akuttherapie, 2015
Frei# Bekanntlich führt eine Pegylierung zu einer Verlängerung der Halbwertszeit der Medikamente. Eine aktuelle Studie in "Blood" untersuchte, ob die Pegylierung vom Faktor-VIII zu einer Reduzierung der intravenösen Gaben vom Faktor-VIII bei Patienten mit schwerer Hämophile-A führt.
Die Pegylierung erhöhte die Halbwertszeit vom Faktor-VIII um etwa 1.5 fache.
Die Ergebnisse zeigten, dass die iv-Gabe von Pegyliertes-Faktor-VIII in der Akuttherapie der Blutungen effektiv war. Bei 96% der Fälle wurden lediglich 1 bis 2 Infusionen notwendig.
Auch zur Prophylaxe (zweimal in der Woche) war das Pegylierte-Faktor-VIII wirksam.
Es wurden gegen pegyliertes-Faktor-VIII keine Antikörper gebildet, und keine unerwarteten Nebenwirkungen festgestellt.
Fazit: Pegylierter-Faktor-VIII führt zu einer Verlängerung der Halbwertszeit, und ist zur Prophylaxe und Therapie bei Hämophilie-A-Patienten sicher und effektiv.