Aplastische Anämie: Eltrombopag als Zusatztherapie für die Standard-Immunsuppression, 2017

Eltrombopag (Revolade) aktiviert den Thrombopoetin-Rezeptor, und erhielt in Deutschland 2010 eine Zulassung gegen die idiopathische thrombozytopenische Purpura (ITP). Des Weiteren wurde Eltrombopag bisher in einer Untergruppe von Patienten mit aplastischer Anämie wirksam eingesetzt, die auf Immunsuppressiva-Therapie nicht ansprechen (2).
Eine aktuelle Studie in NEJM zeigte, dass Eltrombopag als Add-On-Therapie zu  den Immunsuppressiva Antithymozytenglobulin (ATG) und Cylosporin die Ansprechrate und Gesamt-Überleben signifikant verbesserte.
Nach einer Beobachtungszeit von 2 Jahren betrug die Überlebensrate in der Therapiegruppe mit Eltrombopag 97% (historische Kohorte ohne Eltrombopag 66%). Ein Patient starb an einer nicht-hämatologischen Ursache.
Anmerkung: Bei erworbenen aplastischen Anämie werden die Zellen im Knochenmark immunvermittelt zerstört. Die Standard-Immunsuppressiva sind zwar effektiv, sie reduzieren jedoch gleichzeitig die residualen Stammzellen, und dieser Effekt verringert ihre Wirksamkeit, wenn Erythrozyten nicht neu gebildet werden können. Bei der Konstellation in dieser Studie stimuliert der Zusatz von Eltrombopag vermutlich die Vorläufer der Stammzellen.

1- Townsley et al. Eltrombopag added to standard immunosuppression for aplastic anemia. N Engl J Med 4/2017

2-Eltrombopag (Revolade) gegen refraktäre aplastische Anämie, 2013